WASHINGTON (AP) — La Establecimiento de Alimentos y Medicamentos aprobó el martes un medicamento genérico para un raro trastorno cerebral, aunque rechazó las sugerencias del presidente Donald Trump y otros funcionarios de la establecimiento de que el medicamento era muy prometedor para las personas con autismo.
La agencia dijo que aprobó la leucovorina para niños y adultos con una condición genética que limita la entrega de folato, una forma de vitamina B, al cerebro. Los funcionarios de la FDA estiman que esta afección ultrarara afecta a menos de 1 entre un millón de personas en los EE. UU.
Es un gran paso antes con respecto a las declaraciones hechas en una conferencia de prensa en la Casa Blanca en septiembre, cuando Trump y el comisionado de la FDA, Marty Makary, anunciaron que el medicamento estaba bajo revisión para beneficiar a los pacientes con autismo, algunos de los cuales tienen una forma de deficiencia cerebral de vitamina.
“Podría ser el 20, 40, 50% de los niños con autismo”, dijo Makary en la conferencia de prensa.
El evento en la Casa Blanca siguió a las promesas del Secretario de Salubridad, Robert F. Kennedy Jr., de determinar la causa del autismo para septiembre.
Pero altos funcionarios de la FDA dijeron a los periodistas el lunes que su revisión se redujo para centrarse en la evidencia más sólida, que solo respaldaba el uso del medicamento en pacientes con la rara mutación que afecta los niveles de folato en el cerebro.
Los funcionarios de la FDA además señalaron que a principios de este año se retractó un estudio que apoyaba el uso del medicamento para el autismo.
La leucovorina es un metabolito sintético del folato, esencial para embarazos saludables y se recomienda para las mujeres antiguamente de la concepción y durante el impedimento. La inscripción flagrante de la FDA del medicamento cubre el uso de leucovorina para sujetar los mercadería secundarios de ciertos medicamentos de quimioterapia y tratar un trastorno sanguino poco global.
Los pacientes afectados por la afección a la que se refiere la aprobación del martes experimentan trastornos del movimiento, convulsiones y otros problemas neurológicos que pueden parecerse a los síntomas del autismo.
Pero las sociedades médicas profesionales dicen que no está falta claro si el fármaco ayuda a las personas con autismo.
La Agrupación Estadounidense de Pediatría no recomienda el uso rutinario de leucovorina para niños autistas, incluidos aquellos con una afección cerebral conocida como deficiencia de folato cerebral. Algunos ensayos en ese subconjunto de pacientes “sugieren un beneficio potencial”, afirma el congregación, pero la investigación proviene de estudios a pequeña escalera.
Las preguntas no resueltas sobre el medicamento no han impedido que los médicos estadounidenses lo receten.
Un artículo publicado en The Lancet la semana pasada encontró que las recetas de leucovorina para niños de 5 a 17 abriles fueron un 71% más altas de lo corriente en los tres meses inmediatamente posteriores a la conferencia de prensa de Trump a fines de septiembre. Y las familias de niños con autismo han informado problemas para obtener recetas en las últimas semanas.
Los funcionarios de la FDA dijeron a los periodistas que la agencia está permitiendo las importaciones del medicamento por parte de fabricantes extranjeros para ayudar a aumentar el suministro. El fabricante llamativo del medicamento, GSK, no planea relanzar su interpretación del medicamento.
Los funcionarios de Trump originalmente decidieron revisar el medicamento luego de departir con un neurólogo con sede en Arizona que fórmula el medicamento a pacientes con autismo y dirige un negocio de educación en hilera centrado en el tratamiento empírico.
La teoría detrás del uso de la droga es que algunas personas con autismo tienen anticuerpos específicos que bloquean la entrada de folato al cerebro. Pero la Autism Science Foundation y otros grupos señalan que los familiares no autistas de personas con el trastorno suelen tener los mismos anticuerpos, lo que sugiere que no son un multiplicador en la afección.
Si admisiblemente no existe una causa única detrás del autismo, la mayoría de los investigadores dicen que la ciencia señala que factores genéticos y ambientales influyen.
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